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血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，由于缺乏幾種凝血因子中的一種，導(dǎo)致血液需要很長時間才能凝固。血友病可分為Ａ型和Ｂ型，其中Ｂ型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ（ＦＩＸ）所致。
數(shù)據(jù)顯示：
２０２１年全球有３．８萬多人患有Ｂ型血友病。Ｂ型血友病患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為１／３．５萬。
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目前的標(biāo)準療法需要反復(fù)靜脈輸注血漿源性或重組ＦＩＸ來控制和預(yù)防出血發(fā)作。但長期輸血有很多副作用，也給患者及其家庭帶來很大的經(jīng)濟負擔(dān)。
Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ
近日，一款針對中、重度Ｂ型血友病的基因療法Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ在名為“ＢＥＮＥＧＥＮＥ－２”的３期臨床試驗中達到了主要終點。
研究顯示，該藥物可以大大降低患者的出血率，具有非劣效性和優(yōu)效性。
Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ是一種新型在研基因療法，含有生物工程腺相關(guān)病毒（ＡＡＶ）衣殼（蛋白質(zhì)殼）和高活性人凝血ＦＩＸ基因。一旦輸注后，能夠在患者體內(nèi)持續(xù)產(chǎn)生內(nèi)源性的因子ＩＸ，從而消除定期輸注因子ＩＸ的需求。
ＢＥＮＥＧＥＮＥ－２試驗共有４０名受試者，評估了Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ在Ｂ型血友病男性患者中有效性與安全性。
結(jié)果顯示：
１、與標(biāo)準治療方案相比，輸注總出血的年化出血率（ＡＢＲ）具有非劣效性。
２、單劑量Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ導(dǎo)致ＡＢＲ降低７１％；
３、關(guān)鍵的次要終點顯示，治療后的ＡＢＲ降低了７８％，年化輸注率降低了９２％；
４、在安全性上，藥物總體耐受性良好，與１／２期報告的結(jié)果一致。
介紹
“Ｂ型血友病患者面臨的負擔(dān)很重，按照現(xiàn)有的常規(guī)療法，患者需終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。
去年１１月，全球首款治療Ｂ型血友病患者的基因療法Ｅｔｒａｎａｃｏｇｅｎｅ Ｄｅｚａｐａｒｖｏｖｅｃ（Ｈｅｍｇｅｎｉｘ）已獲美國ＦＤＡ批準上市。
而Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ Ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ這種新型基因治療候選藥物，有望為Ｂ型血友病患者帶來一次性治療新選擇。”
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