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１１月２２日，美國食品和藥品管理局（ＦＤＡ）批準了全球首個Ｂ型血友病基因療法Ｈｅｍｇｅｎｉｘ。這款藥物在給患者帶來治療希望的同時，每劑高達３５０萬美元（約合人民幣２５００萬元）的定價令人難以企及，并且再一次刷新了“全球最貴藥物”紀錄。
注射１次，出血次數減少５４％
這款名為Ｈｅｍｇｅｎｉｘ的基因藥物是澳大利亞制藥公司ＣＳＬ Ｂｅｈｒｉｎｇ開發，用于治療中重度至重度Ｂ型血友病。２０２０年，ＣＳＬ Ｂｅｈｒｉｎｇ公司以４．５億美元的價格從ＵｎｉＱｕｒｅ公司收購全球版權，并將這種基因療法商業化。不過，藥物本身仍會在ＵｎｉＱｕｒｅ位于馬薩諸塞州的設施中生產。
根據ＵｎｉＱｕｒｅ和ＣＳＬ的協議，ＵｎｉＱｕｒｅ還將獲得高達１５億美元的里程牌付款和特許權使用費。
Ｂ型血友病是一種遺傳性出血疾病，目前全球大約每４萬人中就有１人受到Ｂ型血友病的影響。按照ｕｎｉＱｕｒｅ早些時候的估計，美國和歐洲大約有１６００萬Ｂ型血友病患者，Ａ型血友病患者則是前者的５倍。這種疾病是由一種基因突變引起，它阻礙了身體制造ＩＸ因子的能力，而凝固因子ＩＸ是產生血塊以阻止出血所需的蛋白質。
Ｂ型血友病的癥狀可能包括受傷、手術或牙科手術后的長時間或大量出血。在嚴重的情況下，出血發作可能在沒有明確原因的情況下自動發生。長時間的出血發作可能導致嚴重的并發癥，如出血進入關節、肌肉或內部器官，甚至包括大腦。
據悉，目前臨床上針對血友病的治療，大多會采用預防性輸注凝血因子的方法，重型血友病人一般一個星期就要輸２－３次，而輕型的病人就相對好一些，輸注的間隔會稍長。不過即使是普通血友病患者，每年治療費用依舊昂貴。
“血友病的基因療法已經有２０多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進展，但預防和治療出血事件會對個人的生活質量產生不利影響，”ＦＤＡ生物制品評估和研究中心主任Ｐｅｔｅｒ Ｍａｒｋｓ說，“今天的批準為Ｂ型血友病患者提供了一個新的治療選擇。”
Ｈｅｍｇｅｎｉｘ為患者提供了一種長期的解決方案。
Ｈｅｍｇｅｎｉｘ由一個攜帶凝血因子ＩＸ基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達，以產生凝血因子ＩＸ蛋白，增加血液中的因子ＩＸ水平，從而限制出血的發作。患者只需注射一次，就能將一年的出血次數減少５４％。試驗顯示，高達９４％的患者在接受Ｈｅｍｇｅｎｉｘ治療后停止使用預防藥物，結束了之前的持續治療。
３個多月，“全球最貴藥物”３次刷新
雖然基因療法療效好，但高昂的價格一直也是爭議的焦點。在近３個多月時間以來，“全球最貴藥物”的紀錄已經被３次刷新。
２０１９年５月，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ獲批上市，并以２１２．５萬美元的售價占據“全球最貴藥物”頭銜近兩年時間。
Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ是?種?次性治療療法，許多接受過該藥物治療的?童暫未重新出現疾病跡象。根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，２０２２年４月，Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ已在中國正式啟動三期臨床。
今年８月１７日，諾華“全球最貴藥物”頭銜首次易主。美國藍鳥生物宣布旗下治療β－地中海貧血的Ｚｙｎｔｅｇｌｏ獲得ＦＤＡ批準，定價２８０萬美元，成為新的“天價藥王”。
當人們還在為２８０萬美元定價而唏噓不已時，時間剛過去１個月，藍鳥生物又一次刷新了紀錄。
９月１６日，藍鳥生物官宣，ＦＤＡ已加速批準該公司用于減緩４－１７歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良（ＣＡＬＤ）男孩神經功能障礙的基因治療藥物Ｓｋｙｓｏｎａ上市。該款療法的定價更加令人咋舌——３００萬美元！
這也是ＦＤＡ批準的針對ＣＡＬＤ患者的首款藥物。據悉，美國每年約有４０～５０名患者被診斷出患有ＣＡＬＤ。藍鳥生物預計每年治療約１０名患者。
據統計，結合美國處方藥比價平臺ＧｏｏｄＲｘ今年５月發布的統計數據，如果加上剛剛獲批的Ｈｅｍｇｅｎｉｘ在內，目前已有６款藥品的年治療費用超過１００萬美元。
未來，天價藥可能還會被繼續刷新。
“每一個小群體都不應被放棄。”突破性治療藥物的不斷推出，對于罕見病患者而言，無疑是一大利好。但如何讓更多患者可及的同時，又能以合理的利潤驅動藥企研發，或許還要有一段長路要走，這需要企業、國家和社會多方共同來承擔。
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